Nuovo farmaco contro il diabete 1, primo trattamento su una donna adulta a Verona

 
 

Una nuova frontiera nel trattamento del diabete di tipo 1 si apre a Verona. All’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata è stato effettuato con successo il primo trattamento con Teplizumab su una paziente adulta.

La donna ha appena concluso il ciclo di 14 giorni di terapia, eseguito dall’UOC Endocrinologia, Diabetologia e Malattie del metabolismo, diretta dal professor Riccardo Bonadonna, e seguito da tutte le figure dell’équipe medica e infermieristica.

Nel percorso sono state coinvolte, tra gli altri, la professoressa Maddalena Trombetta, il dottor Carlo Negri e il dottor Alessandro Csermely, insieme all’équipe infermieristica coordinata da Romina Biasi e Severina Lugoboni.

Il trattamento era già stato utilizzato all’interno dell’Azienda Ospedaliera su alcuni piccoli pazienti dell’UOC Pediatria B, diretta dal professor Claudio Maffeis.

Come funziona il trattamento

Teplizumab viene somministrato attraverso una infusione endovenosa quotidiana per 14 giorni e ha l’obiettivo di rallentare la progressione del diabete di tipo 1 verso la fase clinicamente manifesta, proteggendo più a lungo le cellule beta del pancreas che producono insulina.

La paziente trattata a Verona si trovava nello stadio 2 del diabete di tipo 1, una fase precoce della malattia nella quale generalmente non sono ancora presenti i sintomi caratteristici dell’esordio clinico.

Lo stadio 2 viene identificato dalla presenza di almeno due diversi autoanticorpi diretti contro le cellule beta pancreatiche, associati ad alterazioni ancora minime della glicemia.

Si tratta di una fase particolarmente importante perché le persone che si trovano in questo stadio sono considerate ad alto rischio di sviluppare successivamente il diabete di tipo 1 clinicamente manifesto, cioè lo stadio 3, nel quale diventa necessaria la terapia insulinica.

L’obiettivo del trattamento è quindi rallentare l’evoluzione della malattia, guadagnando tempo e preservando il più possibile la funzione delle cellule beta pancreatiche.

In Italia, al momento, Teplizumab può essere somministrato a scopo compassionevole.

Il diabete di tipo 1

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune nella quale il sistema immunitario aggredisce progressivamente le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina.

Nella fase conclamata la terapia insulinica è indispensabile e salvavita.

La malattia colpisce soprattutto bambini e ragazzi, ma una quota significativa degli esordi avviene in età adulta: secondo i dati riportati dall’AOUI, fino al 50% dei casi può manifestarsi in età adulta.

Il fenomeno riguarda anche il territorio veronese. In provincia sono circa 60 mila le persone con diabete, considerando le diverse forme della malattia.

Per quanto riguarda il diabete di tipo 1 in età pediatrica, in Italia si stimano oltre 20 mila bambini e ragazzi affetti, con numeri in aumento. In Veneto il diabete di tipo 1 interessa circa un bambino o ragazzo ogni 800, mentre i nuovi casi sono oltre 100 all’anno.

L’importanza della diagnosi precoce

Riconoscere rapidamente l’esordio del diabete di tipo 1 è fondamentale.

I sintomi più caratteristici sono la sete intensa, cioè la polidipsia, e la necessità di urinare frequentemente, la poliuria.

Possono inoltre comparire forte stanchezza, perdita di peso, dolore addominale, nausea intensa o vomito senza una causa evidente.

In presenza di questi segnali è importante rivolgersi tempestivamente al proprio medico di medicina generale. La diagnosi può essere effettuata rapidamente attraverso la misurazione della glicemia.

La diagnosi precoce assume oggi un’importanza ancora maggiore proprio perché permette, in determinate condizioni e attraverso percorsi specialistici, di valutare l’accesso a trattamenti innovativi capaci di intervenire prima dell’esordio clinico della malattia.

«Siamo all’alba di un nuovo futuro»

Per il professor Riccardo Bonadonna, direttore dell’UOC Diabetologia, il trattamento rappresenta un passo importante verso una nuova fase nella gestione del diabete di tipo 1.

«Siamo di fronte all’alba di un futuro in cui sarà possibile evitare la comparsa del diabete di tipo 1 in tutte le persone che sarebbero altrimenti destinate a esserne colpite», afferma Bonadonna.

Il percorso di ricerca non si ferma a Teplizumab. «Oltre a questo trattamento sono già state individuate ulteriori nuove strategie terapeutiche di protezione delle cellule beta nello stadio 2 del diabete di tipo 1, con la prospettiva di essere rese anch’esse presto disponibili», conclude il direttore.

Il trattamento effettuato a Verona rappresenta quindi un ulteriore passo nell’utilizzo di terapie innovative che puntano a modificare la storia naturale del diabete di tipo 1, intervenendo prima che la malattia arrivi alla fase nella quale la produzione di insulina non è più sufficiente.