Come minuscole navicelle, nuove molecole composte da grassi o particelle di origine virale viaggiano all’interno del corpo umano per recapitare la terapia genica direttamente alle cellule dei polmoni. È questa una delle frontiere più promettenti nella lotta contro la fibrosi cistica, al centro dei progetti sostenuti dalla Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC Ricerca), ente del Terzo Settore nato nel 1997 per promuovere la conoscenza della malattia e finanziare studi capaci di migliorare durata e qualità della vita dei pazienti.
L’obiettivo è sviluppare nuovi vettori in grado di trasportare le informazioni genetiche necessarie a correggere le mutazioni del gene CFTR, responsabili dei gravi sintomi della patologia. Una tecnologia che, in parte, si ispira ai principi dei vaccini contro il Coronavirus, basati sull’uso di sistemi di trasporto per il materiale genetico. Ma nel caso della fibrosi cistica la sfida è molto più complessa: le molecole coinvolte sono più grandi e devono attraversare lo spesso strato di muco e l’ambiente infiammato che caratterizza i polmoni dei pazienti.
Per affrontare queste difficoltà, FFC Ricerca investe nello sviluppo di sistemi di trasporto sempre più avanzati e biocompatibili, capaci di raggiungere le cellule bronchiali e veicolare il materiale genetico correttivo in modo preciso e sicuro.
I progressi di questi studi, insieme a numerosi altri, saranno presentati dal 13 al 15 novembre a Verona in occasione della XXIII Convention dei Ricercatori FFC Ricerca, presso il Centro congressi della Camera di Commercio. L’appuntamento annuale riunisce i protagonisti della ricerca sostenuta dalla Fondazione nel triennio 2023-2025, unico ente riconosciuto dal Ministero dell’Università e della Ricerca come promotore dell’attività scientifica nazionale sulla malattia.
«Ritrovarsi come comunità scientifica è fondamentale per far progredire la ricerca sulla fibrosi cistica» sottolinea Carlo Castellani, direttore scientifico di FFC Ricerca. «La terapia genica rappresenta una delle strade più promettenti: un percorso complesso, ma potenzialmente decisivo per agire alla radice della malattia. Oggi sono allo studio vettori sempre più mirati, in grado di raggiungere con precisione le cellule bersaglio e correggere le mutazioni del gene CFTR. È un approccio che unisce biologia molecolare, nanotecnologia e medicina traslazionale: solo integrando queste competenze potremo trasformare l’innovazione in terapie realmente efficaci».
Sulla stessa linea Matteo Marzotto, presidente della Fondazione: «La Convention dei Ricercatori rappresenta la sintesi annuale del nostro lavoro: un’occasione per condividere i risultati ottenuti e delineare le prospettive future. Da quasi trent’anni FFC Ricerca è il principale acceleratore italiano di ricerca sulla fibrosi cistica. Quest’anno il focus è lo sviluppo di nuovi vettori per la terapia genica, un campo in rapido avanzamento che apre nuove possibilità di cura grazie all’impegno della comunità scientifica e di tutti coloro che ci sostengono».
Tra i progetti di punta che saranno presentati a Verona, tre in particolare rappresentano il cuore della ricerca FFC:
VEsiCas, sistema innovativo di trasporto mirato per la consegna delle terapie geniche all’interno delle cellule, con l’obiettivo di ridurre gli effetti collaterali; Nanoparticelle lipidiche (LNP), tecnologia derivata dai vaccini a mRNA, ripensata per raggiungere i polmoni e veicolare molecole più grandi e complesse; Un progetto dedicato all’ottimizzazione dei vettori e del loro contenuto, per assicurare che le informazioni genetiche vengano rilasciate nel punto esatto, superando le barriere del muco e le difficoltà dell’ambiente polmonare.
Queste linee di ricerca coinvolgono ricercatori e ricercatrici internazionali esperti di terapia genica, nanotecnologie e modelli sperimentali di fibrosi cistica. L’obiettivo è comune: correggere il difetto genetico alla base della malattia, indipendentemente dal tipo di mutazione, e avvicinarsi sempre più a una terapia risolutiva.
Durante la Convention interverranno, oltre a Marzotto e Castellani, Antonio Guarini (presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica), Callisto Marco Bravi (direttore generale dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona), Francesco Blasi (presidente della Società Italiana Fibrosi Cistica) e Cecilia Cascone (responsabile del Gruppo di consultazione FFC Ricerca).
Un appuntamento che conferma Verona capitale della ricerca italiana sulla fibrosi cistica, dove scienza, collaborazione e speranza viaggiano insieme verso la stessa meta: una cura definitiva.
